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Terapia personalizzata

16 febbraio 2017

Dalle molecole di sintesi chimica agli anticorpi monoclonali la ricerca e sviluppo in campo farmacologico ha fatto un salto quantico.

L’evoluzione delle terapie farmacologiche segue la conoscenza dei meccanismi biologici che sono alla base dello sviluppo delle malattie, identificate sempre meno attraverso l’espressione dei sintomi e sempre di più attraverso i processi molecolari o cellulari. L’introduzione delle biotecnologie in campo medico ha offerto enormi vantaggi, consentendo, da un lato, di correlare la presenza di specifiche alterazioni di alcuni meccanismi molecolari alla comparsa di condizioni patologiche e, dall’altro, di sviluppare nuovi farmaci di precisione per intervenire direttamente dove necessario.

Lo sviluppo dell’ingegneria genetica ha consentito di creare i cosiddetti farmaci biologici, ben più complessi sia per struttura sia per meccanismo di produzione, rispetto ai farmaci di sintesi chimica. La tecnica principale utilizzata per la creazione dei farmaci biologici prende il nome di DNA ricombinante che è stata introdotta negli anni Settanta del XX secolo dando origine a una vera e propria esplosione delle biotecnologie, con la creazione di aziende dedicate. Si tratta di un metodo che consente di isolare geni codificanti per proteine di interesse e di inserirli all’interno del materiale genetico di microrganismi (batteri o lieviti) o altre cellule (ultimamente anche vegetali). L’obiettivo è quello di avere a disposizione degli organismi viventi in grado di produrre le molecole di nostro interesse, potenzialmente utilizzabili come farmaci.

 

Evoluzione e nuove terapie

Da un salto quantico a quello dopo, l’evoluzione delle biotecnologie ha raggiunto la possibilità di ingegnerizzare non solo molecole o anticorpi, ma anche materiale genetico o cellule e persino tessuti: si definiscono cosi le terapie avanzate.

Nell’ambito delle terapie avanzate esistono ora tecnologie per poter disporre di materiale genetico e non per costruire proteine in laboratorio da usare come farmaci, come nel caso delle tecniche di DNA ricombinante, ma per sostituire materiale genetico difettoso o mutato direttamente nel paziente. La terapia genica convenzionale e l’editing genetico rappresentano due pilastri di questo approccio.

La terapia genica è basata principalmente sull’inserimento di un gene o frammento di questo, all’interno dell’organismo con lo scopo di prevenire, trattare o curare una malattia. L’editing genetico si differenzia dalla terapia genica per l’utilizzo di proteine chiamate nucleasi che come “forbici” molecolari sono in grado di tagliare il DNA. Le nucleasi riconoscono sequenze lungo la catena degli acidi nucleici e in base a queste scelgono il sito da modificare e correggere. Con queste tecniche le mutazioni responsabili di malattie o fenotipi patologici possono essere corrette.

In questa serie di articoli su H-Lab proveremo a inseguire l’innovazione in campo farmacologico e, cosa più complicata, a definirla. I farmaci innovativi, sono quelli che consentono di ottenere un’efficacia significativamente superiore alle alternative terapeutiche esistenti. Questa definizione appare scontata, ma è tutt’altro che condivisa e la soglia di innovatività, il margine tra i risultati che si possono ottenere con una terapia esistente e quelli auspicabili con una terapia genica o un nuovo immunoterapico oncologico, si definiscono caso per caso e sono arbitrari e spesso controversi.
Nello stile di H-Lab, le nostre riflessioni saranno spunti per suggerire nuove policy in un’ottica di recettività e sostenibilità dell’innovazione.

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